全身の筋肉が次第に衰えていく難病のＡＬＳ＝筋萎縮性側索硬化症の進行を、白血病の治療薬で食い止める可能性。実現すれば『世界初』とされる取り組みの第２相試験の結果を、京都大学ｉＰＳ細胞研究所などが発表しました。 ＡＬＳは運動神経に異常が起きて全身の筋力が低下し動けなくなる難病で、中年以降に多く、男性のほうが１．３～１．５倍多く、国内に約１万人の患者がいるということです。 ｉＰＳ細胞研究所の井上治久教授らの研究チームは、慢性骨髄性白血病の治療薬である「ボスチニブ」が、ＡＬＳの進行を食い止めるのに有効であることを発見。 ボスチニブは細胞内で不要なたんぱく質の分解を促す機能があり、ＡＬＳの原因のたんぱく質を減らすことなどがわかっていました。◆創薬目指した治験スタート ２０１９年から２０２１年まで行った第１相試験では、ＡＬＳ患者９人にこの薬を３か月間投与し、そのうちの５人で症状の進行が止まったということです。 その後、２０２２年から第２相試験をスタート。ＡＬＳ患者２６人にこの薬を５か月間投与、つまり投与期間を長く、かつ人数を増やして治験を行ってきました。◆治験の結果は… 京都大学ｉＰＳ細胞研究所によりますと、「ボスチニブ」を投与した患者グループは投与していないグループと比較して、日常生活機能低下の抑制が認められるなど、主要な評価項目２つを達成しました。すなわち第１相試験に続き、ボスチニブの有効性が示唆されたということです。 進行の抑制は２６人の治験患者の半数以上に認められたということです。また、下痢や肝機能障害は認められたものの、ＡＬＳ特有の有害事象は認められなかったということです。 研究グループは今回の結果について「非常に良いものだった。治療薬としての効果は期待できる」などと受け止めています。 今後は、より多く、また発症早期の患者にも治験を行って、薬の有効性を調べたいとしています。 ＡＬＳの進行を止める薬が見つかれば世界初とみられ、創薬に向けた取り組みが続きます。